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腺相关病毒|明星载体,进来了解一下?
腺相关病毒( Adeno- associated virus,AAV)是Dependoparvovirus属,属于细小病毒科。它的生命周期依赖于辅助病毒的存在,如AdV。AAV存在于多种脊椎动物中,包括人类和非人类灵长类动物(NHP)。目前的共识认为AAV不会引起任何人类疾病。它由直径约26nm的二十面体蛋白质衣壳和~4.7 kb的单链DNA基因组组成(如图1)。基因组的两端是两个T形反向末端重复序列(ITR),其末端主要用作病毒复制起点和包装信号。rep基因编码病毒复制所需的四种蛋白质,cap基因通过来自不同起始密码子的可变剪接和翻译编码三个衣壳亚基。 然而,重组腺相关病毒( Recombinant AAV, rAAV)是经工程改造的AAV载体,它剔除了AAV全部编码蛋白 Rep或Cap基因的序列,只在载体的两端留有作为包装信号的145bp反式DNA序列(如图2)。由于其安全性好、宿主细胞范围广(分裂和非分裂细胞)、免疫源性低,在体内表达外源基因时间长等特点,被视为有前途的基因转移载体之一,在世界范围内的基因治疗和疫苗研究中得到广泛应用。经过10余年的研究,重组腺相关病毒的生物学特性己被深入了解,尤其是其在各种细胞、组织和体内实验中的应用效果方面已经积累了许多资料。在医学研究中,rAAV被用于多种疾病的基因治疗的研究(包括体内、体外实验);另外作为一种有特点的基因转移载体,广泛用于基因功能研究、构建疾病模型、制备基因敲除鼠等方面。

2830 人阅读发布时间:2021-06-22 13:10

腺相关病毒|明星载体,进来了解一下?

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